2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录种。在罕见病领域，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医” “医无所药”“药无所保”的困境。

罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，从2019年国家医保药品目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药品种通过谈判的方式进入医保目录。治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液，就在今年的谈判品种中。这场谈判，双方进行了一个半小时。